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2016年安科生物精準醫療研討會綜述

作者：發布時間：2016-11-24

11 月 19 日下午，緊接著上午的安科生物轉化醫學中心揭牌儀式，2016 年安科生物精準醫療研討會在合肥圓滿舉行。

本次會議以實現安科生物公司向精準醫療縱深發展的戰略為目的，著重探討了基因測序、液態活檢、免疫細胞治療（CAR-T）等方面的發展及在精準醫療中的應用，為推進轉化醫學的快速發展提供創新性科研思路，也為廣大臨床醫生和科研工作者提供相互交流合作的機會。

會議邀請到多位國內外著名的領域內專家學者進行精彩演講，他們從不同角度分析、報道了各自的研究成果以及對行業發展的展望，并展開熱烈討論，將本次會議多次帶入高潮。

代表第三軍醫大學病理研究所生物治療室主任、我國科技部免疫治療新技術重大專項首席科學家錢程教授的姚超博士，作為會議第一位發言嘉賓，匯報了錢程教授課題組對于 CAR-T 細胞治療腫瘤的臨床試驗研究。

他從 CD19 CAR-T 在淋巴瘤和白血病的構建、療效和面臨的挑戰、一系列臨床試驗所取得的成果以及 CAR-T 細胞在實體腫瘤方面的研究入手，探討增強 CAR-T 細胞療效的策略：克服 T 細胞缺陷、最佳培養條件、最佳靶細胞刺激、協同刺激信號的組合、人源化的嵌合抗原等。姚超博士認為理想的 CAR-T 細胞應該是具有腫瘤特異性抗原、趨化性、可降解細胞外基質和多個特定的嵌合抗原。

美國 Sorrento Therapeutic 公司 CAR-T 項目組的首席科學家、擁有 20 余年 CAR-T 研究經驗的馬強中博士為大家系統闡述了 CAR-T 的發展歷史，并展示了其擔任 Tufts 大學醫學院助理教授期間開展的靶向 CEA 的 CAR-T 臨床試驗治療實體腫瘤的臨床數據。

馬博士最后就美國和歐洲在監管 CAR-T 技術和產品的政策和策略進行了分析，為我國的 CAR-T 發展提供了寶貴的參考意見。

來自四川大學華西醫院腫瘤中心的青年杰出科學家、擔任四川大學基因免疫細胞治療室主任的王瑋博士，從腫瘤免疫治療的概念及基礎入手，深入地探討了理想的 CAR-T 細胞治療抗原的選擇標準。特別是提出了 EpCAM 作為 CAR-T 優秀靶標的理念和實驗依據，不僅可以直接通過抗原特異性實現腫瘤殺傷活性，而且具有對腫瘤轉移的抑制作用——利用 CAR-T 在血液中可以廣泛分布的特點，清除循環腫瘤細胞，達到抑制腫瘤轉移的目的，甚至還能清除表達 EpCAM 的腫瘤干細胞。

王瑋博士還報告了他們已經開展的應用于血液腫瘤的 CD19 CAR-T 和應用于實體腫瘤的 EpCAM CAR-T 臨床試驗，并提及了目前受到很大關注的由華西醫院盧鈾教授主持的人類首個 CRISPR 臨床試驗，引起了大家的熱議。

來自美國 MD 安德森癌癥研究中心淋巴瘤/骨髓瘤系，擁有多項免疫治療臨床研究經驗（包括 PD-1 抗體和 CAR-T 細胞）的褚福亮博士為大家介紹了他在 CXCR5 + CD8 + T 細胞方面的研究最新成果。

褚博士發現這類細胞位于人類 B 細胞濾泡和生發中心，受 TGF-β 的調節，能夠高表達 CXCR5。一系列的研究表明 CXCR5 + CD8 + T 細胞能有效地抑制腫瘤的生長，并具有強大的殺傷作用，可作為增強 T 細胞免疫治療效果的一個新策略，是過繼性細胞治療的潛在效應細胞。

國家“千人計劃”人才鄭衛國博士系統介紹了其創辦的無錫中德美聯生物技術有限公司已經建立的 DNA 快速檢測平臺與自主核心技術、在法醫領域廣泛應用的具有最完整的高分辨率、高靈敏度檢測試劑系列產品，以及通過相關技術的進步來加速國家數據庫建設的努力。

鄭博士領導的團隊將免疫技術、分子技術、熒光定量 PCR、數字 PCR、芯片檢測技術和新一代測序技術結合起來，有力推動了精準檢測的發展。鄭博士還生動地介紹了中德美聯公司在協助公安部門破獲重大惡性案件方面的事例，引起與會者的熱烈反響。

代表蘇州艾達康醫療科技有限公司的夏新國博士認為，“在未來，每個人出生時都會收到一張出生證明和一塊個人的‘基因芯片’，而‘基因芯片’中包含了那個人的藥物基因數據”，這是他對藥物基因組學未來的美好展望。

夏新國博士從藥物基因組學的本質出發，結合當前醫療環境用藥情況和美國藥物基因組學發展的現狀，提出我們必須加快發展藥物基因組學的研發和轉化，實行藥物基因檢測，實現個體化用藥。

由澳大利亞悉尼大學兒童醫院歸國的著名科學家、擔任安科生物公司轉化醫學中心首席科學家和安科精準醫學檢驗所所長的楊楠教授，結合當前的大環境以及國家相關政策，指出了精準醫療環境下第三方臨檢服務機構必須突破的三大困局：體制（報銷障礙），技術（同質化競爭）以及商業模式（傳統化、缺乏創新、可操作空間小）。

楊楠博士下決心把安科精準醫學檢驗所建設成為基因測序、液態活檢的臨床檢驗權威機構，他還提出，實現精準醫療的兩大任務是基因檢測和臨床醫學研究，并呼吁大家共同推動“健康中國 2030”目標的實現。

從德國 Max Delbruck Center for Molecular Medicine 學成回國的、擁有 20 余年研究經驗的我國 TCR-T 領域頂尖專家李亮平教授，報道了他領導的 TCR/HLA 人源化小鼠的開發過程，以及如何利用這一高端平臺開發和分離高親和力的治療性 TCR 基因，并闡述了這在未來 TCR-T 細胞治療中的應用。李教授還系統介紹了腫瘤新生抗原、二代測序等技術將來在腫瘤免疫治療中的前景。

最后，李教授對他的團隊所開展的具有國際前沿水平的多個項目進行了介紹，包括：Dual-RMCE 介導的 TCR 基因置換系統、新一代 TCR-HLA 人源化小鼠、TCR-iPS 分化抗腫瘤 T 細胞，以及 iPS 細胞培養分化和慢病毒 TCR 轉染技術的研發。李教授還展望了精準免疫治療作為未來發展方向的前景。

擔任博生吉醫藥科技（蘇州）有限公司和博生吉安科細胞技術有限公司董事長兼首席科學官的楊林教授，系統介紹了新近成立的博生吉安科細胞技術公司的發展戰略和策略，指出了公司“致力于第三代免疫治療”的發展理念、新藥模式的研發思路以及產業化戰略下的“GMP、QA/QC、自動化、封閉式、規模化、全程監控式冷鏈運輸”全新發展模式。在認真做好 CAR-T 技術平臺的同時，積極布局 CAR-NK 技術。

對于 CAR-T 細胞治療技術在實體瘤上面臨的巨大挑戰，楊林教授認為抗原高級修飾是突破口，因此對選擇 MUC1 抗原的原因進行了分析，同時回顧了博生吉公司開展的國際上首例 MUC1 CAR-T 臨床試驗結果。楊林教授還特別提及了他的團隊在針對 T-ALL（T-急性淋巴白血病）方面取得的研發進展，十分令人期待。

就在會議接近尾聲之時，從外地風塵仆仆趕來的我國著名 CAR-T 研究專家、上海雅科生物科技公司董事長、中國研究型醫院學會 CAR-T19 組的組長張鴻聲教授，為大家獻上了精彩的分享。

張教授回顧了 CAR-T 的發展進程，并對諸多技術細節以及他領導的團隊開展的臨床前研究的成績進行了闡述，還就其與臨床醫院合作開展的 CD19 臨床試驗案例進行了詳細介紹，他們所取得的臨床數據具有國際領先水平。

會議認為，精準醫療是醫學實踐的必然需求，也是極具前途的發展方向。精準醫療能夠提高臨床診療水平、促進疾病早診早治、增強疾病預防能力、推動健康產業發展，是當下時代的主流。我們有理由相信，在國內外眾多專家和同行的共同努力下，精準醫療必將取得重大突破。